Efficacia e sicurezza di Selexipag negli adulti con fenomeno di Raynaud secondario a sclerosi sistemica
È stato determinato l'effetto di Selexipag ( Uptravi ), un agonista selettivo orale del recettore IP della prostaciclina, sulla frequenza degli attacchi del fenomeno di Raynaud nei pazienti con sclerosi sistemica ( SSc ).
I pazienti con fenomeno di Raynaud correlato a sclerosi sistemica sono stati randomizzati a placebo ( n=38 ) o a Selexipag ( n=36 ) in dosi individuali ( massimo di 1.600 microg due volte al giorno ) durante un periodo di titolazione di 3 settimane.
L'endpoint primario era il numero medio settimanale di attacchi del fenomeno di Raynaud durante il periodo di mantenimento dello studio.
Altre misure di esito comprendevano il punteggio RCS ( Raynaud's Condition Score ), la durata degli attacchi del fenomeno di Raynaud e gli eventi avversi emergenti dal trattamento.
Le caratteristiche al basale erano comparabili tra i gruppi di trattamento.
Per l'83.3% dei pazienti, il dosaggio individualizzato di mantenimento di Selexipag è stato minore o uguale a 800 microg due volte al giorno.
Nessuna differenza significativa è stata osservata tra placebo e Selexipag nel numero medio settimanale di attacchi del fenomeno di Raynaud registrati durante il periodo di mantenimento ( 14.2 attacchi durante il periodo di mantenimento e 21.5 attacchi durante la settimana di riferimento nel gruppo placebo, n=32, vs 18.0 attacchi durante il periodo di mantenimento e 22.4 attacchi durante la settimana di riferimento nel gruppo Selexipag, n=27; differenza media di trattamento aggiustata di 3.4 a favore del placebo ).
Non è stato osservato alcun effetto significativo del trattamento sul punteggio RCS o sulla durata degli attacchi del fenomeno di Raynaud.
Nel periodo in doppio cieco, l’86.8% dei pazienti trattati con placebo e il 100% dei pazienti trattati con Selexipag ha riportato 1 o più eventi avversi; il 55.3% e il 91.7%, rispettivamente, ha riportato uno o più eventi avversi associati alla prostaciclina.
In conclusione, il trattamento con Selexipag non ha ridotto il numero di attacchi del fenomeno di Raynaud rispetto al placebo.
Il profilo di sicurezza di Selexipag è stato simile a quello precedentemente riportato.
Questo studio fornisce importanti informazioni sulla fattibilità della segnalazione degli attacchi del fenomeno di Raynaud negli studi clinici. ( Xagena2017 )
Denton CP et al, Arthritis Rheumatol 2017; 69: 2370-2379
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